Nusinersen (Lời khuyên dành cho bệnh nhân chuyên nghiệp)

Cách phát âm

(nue si NER sen)

Dạng bào chế

Thông tin tá dược được trình bày khi có sẵn (hạn chế, đặc biệt đối với thuốc gốc); tư vấn ghi nhãn sản phẩm cụ thể.

Giải pháp, Intrathecal [không chất bảo quản]:

Spinraza: 12 mg / 5 mL (5 mL)

Tên thương hiệu: US

• Spinraza

Danh mục dược lý

• Antisense Oligonucleotide

Dược học

Điều trị chứng teo cơ tủy sống do đột biến trên nhiễm sắc thể 5q dẫn đến thiếu hụt protein tế bào thần kinh vận động sống (SMN) bằng cách liên kết với một trình tự cụ thể ở đoạn thẳng phía dưới exon 7 của phiên mã axit ribonucleic thông tin SMN2 (mRNA) và tăng sản xuất đầy đủ- độ dài SMN protein.

Phân phối

Phân bố trong CNS và các mô ngoại vi

Sự trao đổi chất

Thông qua exonuclease (3′- và 5 ‘) – thủy phân qua trung gian

Bài tiết

Nước tiểu

Thời gian đến cao điểm

Khoảng trung bình: 1,7 đến 6 giờ

Loại bỏ thời gian bán hủy

Đầu cuối (phạm vi trung bình): CSF: 135 đến 177 ngày; Huyết tương: 63 đến 87 ngày

Sử dụng: Chỉ định được gắn nhãn

Teo cơ cột sống: Điều trị teo cơ tủy sống (SMA)

Chống chỉ định

Không có chống chỉ định được liệt kê trong nhãn của nhà sản xuất.

Ghi nhãn của Canada: Chống chỉ định bổ sung (không có trong nhãn của Hoa Kỳ): Quá mẫn đã biết hoặc nghi ngờ với nusinersen hoặc bất kỳ thành phần nào của công thức.

Liều lượng: Người lớn

Teo cơ cột sống: Trong nội tủy: Liều nạp: 12 mg x 1 lần / 14 ngày, chia 3 lần; sau đó 12 mg một lần 30 ngày sau liều thứ ba. Duy trì: 12 mg, 4 tháng một lần

Liều lượng: Nhi khoa

Teo cơ cột sống: Trẻ sơ sinh, trẻ em và thanh thiếu niên:

Liều nạp: Trong da: 12 mg, cứ 14 ngày một lần, chia 3 lần; sau đó 12 mg một lần trong 30 ngày sau liều thứ ba

Liều duy trì: Trong da: 12 mg, 4 tháng một lần

Hành chính

Chỉ sử dụng trong nội bộ. Để lọ ấm đến nhiệt độ phòng trước khi sử dụng; không sử dụng các nguồn nhiệt bên ngoài. Trước khi dùng, loại bỏ 5 mL dịch não tủy. Dùng dưới dạng tiêm bolus trong da trong vòng 1 đến 3 phút. Không dùng thuốc ở những nơi có dấu hiệu nhiễm trùng hoặc viêm nhiễm.

Lưu trữ

Bảo quản các lọ còn nguyên vẹn trong khoảng từ 2 ° C đến 8 ° C (36 ° F đến 46 ° F) trong thùng carton ban đầu, tránh ánh sáng. Không đóng băng. Có thể bảo quản các lọ còn nguyên vẹn ở hoặc dưới 30 ° C (86 ° F) trong tối đa 14 ngày trong thùng carton ban đầu, tránh ánh sáng. Có thể lấy các lọ còn nguyên trong thùng carton ban đầu ra và trả lại tủ lạnh, nếu cần; Nếu lấy ra khỏi thùng carton ban đầu, tổng thời gian không làm lạnh kết hợp không được quá 30 giờ ở nhiệt độ không quá 25 ° C (77 ° F). Sau khi lấy ra khỏi lọ, sử dụng dung dịch trong vòng 4 giờ; loại bỏ các nội dung không sử dụng trong lọ.

Tương tác thuốc

Không có tương tác quan trọng nào được biết đến.

Phản ứng trái ngược

Các phản ứng có hại của thuốc và các tỷ lệ mắc phải sau đây bắt nguồn từ việc ghi nhãn sản phẩm trừ khi có quy định khác.

10%:

Hệ thần kinh trung ương: Nhức đầu (29%)

Tiêu hóa: Táo bón (35%), nôn (29%), thời kỳ mọc răng (18%)

Hệ sinh dục: Protein niệu (58%)

Huyết học & ung thư học: Giảm tiểu cầu (16%)

Thần kinh cơ & xương: Đau lưng (25%)

Hô hấp: Nhiễm trùng đường hô hấp dưới (55%), xẹp phổi (18%)

Khác: Sốt (43%)

1 đến 10%:

Hệ thần kinh trung ương: Rơi (5%)

Nội tiết & chuyển hóa: Giảm cân (5%)

Tiêu hóa: Đầy hơi (5%)

Hệ sinh dục: Nhiễm trùng đường tiết niệu (9%)

Quá mẫn: Dị ứng theo mùa (5%)

Miễn dịch học: Phát triển kháng thể (6%)

Otic: Nhiễm trùng khớp (6%)

Hô hấp: Xung huyết hô hấp (5%; đường trên: 8%), chảy máu cam (7%)

<1%, báo cáo sau khi đưa ra thị trường và / hoặc trường hợp: Phù mạch, viêm màng não vô khuẩn, não úng thủy, phản ứng quá mẫn, phát ban dát sẩn, viêm màng não, nhiễm trùng nghiêm trọng, phát ban da

Cảnh báo / Biện pháp phòng ngừa

Mối quan tâm liên quan đến tác dụng phụ:

• Tác dụng về huyết học: Các bất thường về đông máu và giảm tiểu cầu (kể cả giảm tiểu cầu nặng cấp tính), đã được quan sát thấy với một số oligonucleotide antisense; tăng nguy cơ biến chứng chảy máu có thể xảy ra. Thực hiện kiểm tra số lượng tiểu cầu và đông máu ở thời điểm ban đầu, trước mỗi liều và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

• Độc tính trên thận: Độc tính trên thận, bao gồm cả viêm cầu thận có thể gây tử vong, đã được quan sát thấy với một số oligonucleotide antisense. Tiến hành xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ (tốt nhất là sử dụng nước tiểu buổi sáng đầu tiên) vào lúc ban đầu và trước mỗi liều. Đối với nồng độ protein trong nước tiểu> 0,2 g / L, hãy xem xét xét nghiệm lại và đánh giá thêm.

Các thông số giám sát

Số lượng tiểu cầu, xét nghiệm đông máu (thời gian prothrombin; thời gian thromboplastin từng phần được kích hoạt), và xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ ở thời điểm ban đầu, trước mỗi liều, và theo chỉ định lâm sàng.

Cân nhắc khi mang thai

Các sự kiện bất lợi đã được quan sát thấy trong một số nghiên cứu về sinh sản của động vật.

Giáo dục bệnh nhân

Thuốc này được sử dụng để làm gì?

• Nó được sử dụng để điều trị bệnh teo cơ tủy sống.

Tất cả các loại thuốc có thể gây ra tác dụng phụ. Tuy nhiên, nhiều người không có tác dụng phụ hoặc chỉ có tác dụng phụ nhỏ. Gọi cho bác sĩ của bạn hoặc nhận trợ giúp y tế nếu bất kỳ tác dụng phụ nào trong số này hoặc bất kỳ tác dụng phụ nào khác làm phiền bạn hoặc không biến mất:

• Các triệu chứng cảm lạnh thông thường

• Táo bón

• Đi qua khí

• Đau đầu

• Giảm cân

• Nôn mửa

• Đau lưng

CẢNH BÁO / THẬN TRỌNG: Mặc dù có thể hiếm gặp, nhưng một số người có thể gặp các tác dụng phụ rất nặng và đôi khi gây chết người khi dùng thuốc. Hãy cho bác sĩ của bạn hoặc nhận trợ giúp y tế ngay lập tức nếu bạn có bất kỳ dấu hiệu hoặc triệu chứng nào sau đây có thể liên quan đến tác dụng phụ rất xấu:

• Các vấn đề về thận như không thể đi tiểu, tiểu ra máu, thay đổi lượng nước tiểu đi qua hoặc tăng cân

• Chảy máu như nôn ra máu hoặc chất nôn trông giống như bã cà phê; ho ra máu; có máu trong nước tiểu; phân đen, đỏ, hoặc hắc ín; chảy máu nướu răng; chảy máu âm đạo bất thường; vết bầm tím mà không có lý do hoặc trở nên lớn hơn; hoặc bất kỳ chảy máu nghiêm trọng hoặc dai dẳng

• Nhiễm trùng đường tiết niệu như tiểu ra máu, tiểu rát hoặc đau, tiểu nhiều, sốt, đau bụng dưới hoặc đau vùng chậu

• Ngã

• ớn lạnh

• Đờm đổi màu

• Hụt hơi

• Ho

• Đau tai

• Các dấu hiệu của phản ứng dị ứng, như phát ban; nổi mề đay; ngứa; da đỏ, sưng, phồng rộp, hoặc bong tróc có hoặc không kèm theo sốt; thở khò khè; tức ngực hoặc cổ họng; khó thở, nuốt hoặc nói chuyện; khàn giọng bất thường; hoặc sưng miệng, mặt, môi, lưỡi, hoặc cổ họng.

Lưu ý: Đây không phải là danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ. Nói chuyện với bác sĩ của bạn nếu bạn có thắc mắc.

Sử dụng Thông tin Người tiêu dùng và Tuyên bố từ chối trách nhiệm:Thông tin này không nên được sử dụng để quyết định có hay không dùng thuốc này hoặc bất kỳ loại thuốc nào khác. Chỉ nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe mới có kiến ​​thức và được đào tạo để quyết định loại thuốc nào phù hợp cho một bệnh nhân cụ thể. Thông tin này không xác nhận bất kỳ loại thuốc nào là an toàn, hiệu quả hoặc được chấp thuận để điều trị bất kỳ bệnh nhân hoặc tình trạng sức khỏe nào. Đây chỉ là một bản tóm tắt giới hạn về thông tin chung về công dụng của thuốc từ tờ rơi hướng dẫn bệnh nhân và không nhằm mục đích toàn diện. Bản tóm tắt hạn chế này KHÔNG bao gồm tất cả thông tin có sẵn về các cách sử dụng, hướng dẫn, cảnh báo, biện pháp phòng ngừa, tương tác, tác dụng phụ hoặc rủi ro có thể áp dụng cho thuốc này. Thông tin này không nhằm mục đích cung cấp lời khuyên y tế, chẩn đoán hoặc điều trị và không thay thế thông tin bạn nhận được từ nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe. Để có bản tóm tắt chi tiết hơn về thông tin về rủi ro và lợi ích của việc sử dụng thuốc này, vui lòng trao đổi với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn và xem lại toàn bộ tờ rơi hướng dẫn bệnh nhân.